RD13-02 یک محصول جهانی سلول CAR-T است که CD7 مشتق شده از اهداکنندگان سالم را هدف قرار میدهد و برای درمان لوسمی/لنفوم لنفوبلاستیک حاد سلول T عودکننده یا مقاوم (T-ALL/LBL) در نظر گرفته شده است. این دارو از نظر ژنتیکی اصلاح شده است تا از برادرکشی، بیماری پیوند علیه میزبان (GvHD) و رد پیوند علیه میزبان (HvG) جلوگیری کند و در عین حال فعالیت ضد توموری را افزایش دهد. RD13-02 را میتوان در یک بسته برای چندین نفر تهیه کرد و به قابلیت "آماده مصرف" برای بیمارانی که نیاز به درمان با سلول CAR-T دارند، دست یافت.
در 7 نوامبر 2024، شرکت Bioheng Therapeutics اعلام کرد که آخرین دادههای بالینی فاز اول محصول جهانی سلولهای CAR-T خود با نام RD13-02 را که CD7 را برای درمان بیماران T-ALL/LBL عودکننده/مقاوم (R/R) هدف قرار میدهد، در یک سخنرانی شفاهی در شصت و ششمین نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا (ASH) ارائه خواهد کرد. این کنفرانس از 7 تا 10 دسامبر 2024 در سن دیگو، ایالات متحده آمریکا برگزار خواهد شد.
نتایج: تا اول آگوست 2024، در مجموع 18 بیمار واجد شرایط با R/R T-ALL/LBL (13 ALL، 5 LBL) با میانگین سنی 33.5 سال (محدوده 11 تا 67) ثبت نام کردند. میانگین خطوط درمانی قبلی 2 نفر (محدوده 1 تا 5) بود و 4 بیمار قبل از ثبت نام، allo-HSCT داشتند. میانگین نسبت بلاستهای مغز استخوان 71٪ (محدوده: 6٪ تا 90٪) در بین 18 بیمار بود که 9 نفر (6 ALL، 3 LBL) درگیری خارج از مغز استخوان را نشان دادند. هیچ رویداد سمیت محدود کننده دوز (DLT) یا سمیت عصبی در تمام سطوح دوز مشاهده نشد و تنها یک مورد GvHD در Gr1 رخ داد. سندرم آزادسازی سیتوکین (CRS) قابل کنترل بود و اکثر موارد خفیف بودند (Gr1، n=10؛ Gr2، n=5؛ Gr3، n=3). عفونتهای هر درجهای در ۱۳ بیمار (۷۲٪) رخ داد (≥Gr3 در ۲ بیمار [۱۱٪]). با توجه به وقوع CRS Gr3 در یک بیمار از هر یک از سطوح DL2 و DL3، محققان DL1 را به عنوان دوز اضافی با تمرکز ویژه بر ایمنی و اثربخشی تعیین کردند. در طول افزایش دوز، یک بیمار در روز ۲۰ پس از تزریق بر اثر سندرم لیز تومور درگذشت.
در ارزیابی اولیه ۲۸ روزه پس از تزریق، ۱۴ نفر از ۱۷ بیمار قابل ارزیابی به CR/CRi دست یافتند. در حالی که تا ماه دوم پس از تزریق، دو بیمار دیگر به CR/CRi رسیدند که میزان CR/CRi آنها ۹۴٪ (۱۶/۱۷) بود. در میان بیماران مبتلا به CR/CRi، ۱۰۰٪ آنها با آنالیز فلوسیتومتری به وضعیت منفی حداقل بیماری باقیمانده (MRD) دست یافتند. میانگین Cmax سلولهای CAR-T در خون محیطی با استفاده از qPCR، ۱,۸۶۳,۶۰۱ کپی در میکروگرم DNA ژنومی (محدوده، ۲۷۵,۰۴۴ تا ۳,۷۶۳,۵۸۷) بود که طولانیترین مدت آن بیش از ۹۰ روز بود.
نتیجهگیری: RD13-02، یک محصول CAR-T جهانی «موجود در بازار»، مشخصات ایمنی قابل مدیریت و اثربخشی افزایشیافتهای را در درمان R/R CD7 T-ALL/LBL نشان داد. نکته قابل توجه این است که ۱۰۰٪ از بیماران CR/CRi به وضعیت MRD منفی دست یافتند و گزینههای درمانی سریعتری را در اختیار بیماران قرار دادند.
در حال حاضر، آزمایشهای بالینی CAR-T بسیار دیگری در چین در حال انجام است و آنها به دنبال بیمار میگردند. برای مشاوره در مورد داروها و فناوریهای جدید، میتوانید با بخش بینالمللی بیمارستان انکولوژی منطقه جنوبی پکن تماس بگیرید.
شماره تلفن：۴۰۰۸۸۰۳۷۱۶
Email：myimmnet@163.com
منابع
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
زمان ارسال: دسامبر-03-2024